美高梅官方app鲜有病肢端肥大症新药药物在华夏获批

原标题:肢端肥大症3期临床试验完成了50% | 资讯 Chiasma公司(Chiasma,
Inc.),一家专注于改善罕见及严重慢性病患者生活质量的临床阶段生物制药公司,近日宣布:其名为“CHIASMA
OPTIMAL”(多国多中心的奥曲肽胶囊vs.安慰剂治疗)的国际性3期临床试验完成50%患者的随机化。该临床试验正在评估商品名为MYCAPSSA®的奥曲肽胶囊(octreotide
capsules)候选产品作为成人肢端肥大症(acromegaly)患者的维持治疗。公司同时宣布CHIASMA
OPTIMAL达到美国食品与药物管理局的要求——至少10名来自美国的患者完成随机化。
Chiasma公司预计在2018年末完成CHIASMA
OPTIMAL随机化并在2019年第四季度发表顶线数据。这一时间和试验开始时宣布的计划相一致。
CHIASMA OPTIMAL试验在FDA代谢及内分泌产品部门的特殊评估协议(Special
Protocol
Assessment,SPA)下进行。特殊评估协议中,申请者和FDA在3期临床试验开始前,针对试验的方案设计、终点及分析达成一致,以评估试验是否充分达到FDA批准的科学和监管要求。
“我们因肢端肥大症项目的临床进展而备受鼓舞,”Chiasma公司总裁兼首席执行官Mark
Fitzpatrick说,“达到CHIASMA OPTIMAL
3期试验随机化的中间点是我们向FDA再次提交新药上市申请的重要一步。这一招募里程碑标志着我们在推进奥曲肽胶囊作为成人肢端肥大症患者维持治疗的过程中取得了切实进展。我们坚信MYCAPSSA有潜力成为成人肢端肥大症患者的新治疗方案。”
奥曲肽胶囊是一种拟用于成人肢端肥大症患者维持治疗的研究性新型口服药物。肢端肥大症最常见的病因是脑垂体良性肿瘤产生过量的生长激素,如果不进行治疗的话,最终会导致严重的健康问题和早亡。生长激素调节多个代谢过程,并刺激肝内合成胰岛素样生长因子1
,进一步刺激骨骼和其他组织生长。如果获得批准,奥曲肽胶囊将成为肢端肥大症患者的首个口服生长抑素类似物治疗方案,而目前的标准治疗是生长抑素类似物注射。
Chiasma Achieves 50% of Target Patients Randomized in CHIASMA OPTIMAL
Phase 3 Clinical Trial of Octreotide Capsules in Patients with
Acromegaly 翻:徐晶 校:曹文东 本文由中国罕见病网编译,转载请注明来源。

美国圣地亚哥生物技术新锐Crinetics公司在完成A轮4000万美元的2年后,于近日宣布再次通过B轮融资6350万美元,主要用于将口服非肽类的生长抑素受体激动剂推向临床开发治疗肢端肥大症,同时推进开发其他内分泌疾病和内分泌肿瘤的靶向新药美高梅官方app,。本次B轮融资由Perceptive
Advisors领投,RA Capital、OrbiMed、5AM Ventures、Versant Ventures和Vivo
Capital参与投资。

原标题:罕见病肢端肥大症新药药物在中国获批 来源:界面新闻记者 | 谢欣编辑
|
任悠悠益普生(Ipsen)12月24日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准其用于治疗肢端肥大症的药物醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)(商品名索马杜林)在中国上市。醋酸兰瑞肽缓释注射液本次被批准用于在手术和/或放射治疗后血液中生长激素(GH)和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平仍然异常时,或不能进行外科手术和/或放射治疗的肢端肥大症的治疗。肢端肥大症是一种隐匿的慢性进展性内分泌疾病,患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上。肢端肥大症的主要病因是体内产生过量的生长激素。95%以上的肢大患者是由GH的垂体腺瘤所致。肢端肥大症患者的临床表现包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下颚前突等,但是除了这些表现以外,还有垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降,视野受损、垂体功能减退等;心脑血管系统受累,如高血压、冠心病、心肌肥厚和心功能减退等;呼吸系统受累,如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停等;糖耐量减低及糖尿病;骨关节受累等。心血管系统并发症是其最常见的死因。根据华山医院内分泌科主治医师俞一飞博士此前对界面新闻介绍,肢端肥大症主要治疗手段有手术、药物与放射治疗。其中手术是目前公认的首选治疗,手术的总体治愈率为65%左右,如果能全部切除肿瘤,患者可能临床治愈;放射治疗通常用于术后病情缓解不全以及残留和复发、不能手术或者拒绝手术的患者。对于一些并发症严重不能耐受手术或无法达到肿瘤全切的患者,药物治疗可以作为一线治疗包括生长抑素类似物(SSA)药物如兰瑞肽和奥曲肽,可以抑制GH分泌,缩小肿瘤体积、但比较贵且需要肌肉注射;二是口服药多巴胺受体激动剂,适用于适合药物治疗而由于其他原因未能使用SSA的患者,特别是GH水平轻度升高者,但容易产生低血压、头晕、便秘,恶心呕吐等不良反应,成本不便宜,且疗效有限;另外便是生长激素受体拮抗剂。醋酸兰瑞肽缓释注射液也是目前临床唯一被证明能快速改善症状、持久控制生化指标的生长抑素类似物(SSAs)药物。不过,对于肢端肥大症这样的罕见病患者来说,诊断率低依然是一个老问题,即使在已有可治疗药物的情形下,大量罕见病患者依然可能在首次发病后的多年里无法被正确诊断,建立多层级协同诊断机制依然是罕见病防治的一大难点。

肢端肥大症系腺垂体分泌生长激素过多所致。青少年因骨骺未闭形成巨人症;青春期后骨骺已融合则形成肢端肥大症;少数青春期起病至成年后继续发展形成巨人症。本病早期,体格、内脏普遍性肥大,垂体前叶功能亢进;晚期,体力衰退,出现继发性垂体前叶功能减退。

美高梅官方app 1

肢端肥大症的治疗方法有哪些呢

Crinetics公司核心理念是,深入专研G蛋白偶联受体的内在生物效应特征,从中发现和开发针对肽类激素相关GPCR受体为靶点的新药,用于治疗罕见的内分泌疾病和内分泌相关癌症。其核心科学家团队,在内分泌药物开发方面积累了创记录的历史经验,无论在小分子药物发现和开发,还是在在G蛋白偶联受体及神经肽类配体的生物学特性方面,硕果累累。

对于肢端肥大症这种疾病大家最想知道的就是彻底治愈,但是大家也知道对于肢端肥大症这种疾病是很难找到治疗方法的,最好的就是控制血糖等等。所以患者要做好自身肢端肥大症的控制,那么、肢端肥大症的治疗方法有哪些呢?

其研发产品管线中,先导产品CRN00808是首个已从临床前进入临床开发的生长抑素受体激动剂口服非肽类小分子药物,已启动了用于治疗肢端肥大症的1期临床试验。不同于诺华和辉瑞现有的注射用生长抑素类似物大分子肽类药物,CRN00808作为口服替代用药,口服给药可以方便患者使用。

1、药物治疗

美高梅官方app 2

①多巴胺能激动药:如溴隐亭、培高利特(pergolide
mesilate)、利舒脲和卡麦角林(cabergoline)等。这类药物对多数患者仅能使症状得到一定改善,疗效较差。用药后血生长激素水平下降至5g/L者,约占20%,垂体瘤缩小者仅占10%~15%。

Crinetics公司的研发管线

②生长抑素及其类似物:如奥曲肽100?g,肌注,2~3次/d;兰瑞肽30mg,每2周肌注1次;生长抑素150?g,q12h肌注。治疗过程中应根据血清生长激素的水平调节药物剂量。长期用药价格昂贵并可引起胆囊炎、胆石症。

除了治疗肢端肥大症的临床新药,Crinetics研发管线中还包括治疗神经内分泌肿瘤、高胰岛素血症和库欣氏病的临床前新药。

③对症治疗:对肢端肥大的风湿症可给予非甾体抗炎药对症治疗。近20年来采用溴隐亭(bromocriptine)及赛庚啶(cyproheptadine)治疗肢端肥大症及溢乳症取得一定疗效,可使GH及PRL分泌减少,症状缓解。目前临床上还采用生长抑素激动药SmS201~995即奥曲肽(sandostatin)治疗肢端肥大症并取得较好疗效。

“本轮融资带来了强大的资金支持,有助于我们深入推进CRN00808治疗肢端肥大症的后续临床开发,以及推进其他内分泌疾病和内分泌肿瘤新药研发管线。”
Crinetics的创始人兼首席执行官Scott Struthers博士表示。

2、骨矿代谢紊乱治疗

美高梅官方app 3

对有较严重的骨质疏松与骨痛患者应给予钙剂及维生素D制剂,或降钙素治疗,以减轻骨痛症状。一般仅有血磷升高或尿钙增加的矿物代谢紊乱,而骨病不明显的患者,主要仍是以治疗肢端肥大症为主,可不用其他治疗。

Crinetics的创始人兼首席执行官Scott Struthers博士

肢端肥大症是由于体内过多分泌生长激素,通常是由于垂体瘤压迫刺激垂体,激素过度分泌导致的。一般患者首选手术治疗,但是一旦手术失败,就需要终身注射生长抑素药物,注射间歇期容易引发爆发性症状恶化。Crinetics的口服非肽类生长抑素受体激动剂,是通过更为便利的口服给药,有望突破上述种种挑战,我们预祝其早日成功。

[1] Crinetics raises $63.5M for oral acromegaly therapy

[2] Crinetics官网

admin

网站地图xml地图